Све више се говори о невероватним могућностима генске терапије. Ову релативно младу технику користили су париски лекари код дечака са урођеном анемијом српастих ћелија. Часопис «Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине» обавестио је о успеху специјалиста.
Захват је урађен пре 15 месеци код 13-годишњег дечака са анемијом српастих ћелија. Због болести му је одстрањена слезина и оба зглоба кука замењена вештачким. Морао је да иде на трансфузију крви сваког месеца.
Анемија српастих ћелија је генетска болест. Дефектни ген мења облик црвених крвних зрнаца (црвених крвних зрнаца) из округлог у срп, што доводи до тога да се држе заједно и циркулишу у крви, узрокујући оштећење унутрашњих органа и ткива и изазивајући њихово оксигенацију. То доводи до болова и преране смрти, а неопходне су и честе трансфузије крви које спашавају живот.
Болница Нецкер Енфантс Маладес у Паризу отклонила је дечаков генетски дефект, прво потпуно уништивши његову коштану срж, где се производе. Затим су га поново креирали од дечакових матичних ћелија, али су их претходно генетски модификовали у лабораторији. Ова процедура је подразумевала увођење тачног гена у њих уз помоћ вируса. Коштана срж се регенерисала да би произвела нормалне црвене крвне ћелије.
Руководилац истраживања проф. Пхилиппе Лебоулцх је за ББЦ Невс рекао да је дечак, који сада има скоро 15 година, добро и да не показује симптоме анемије српастих ћелија. Не осећа никакве симптоме и не захтева хоспитализацију. Али још увек нема говора о потпуном опоравку. Ефикасност терапије биће потврђена даљим истраживањима и тестовима на другим пацијентима.
Др Дебора Гил са Универзитета у Оксфорду уверена је да је захват француских специјалиста велико достигнуће и шанса за ефикасно лечење анемије српастих ћелија.